Wie kann ich diese Liste verwenden?
Diese Liste soll Ihnen und Ihrem Arzt helfen, wenn Sie medikamentöse Therapien in Erwägung ziehen, sei es im Rahmen einer klinischen Studie, einer Off-Label-Verschreibung (außerhalb der Zulassung) oder im Rahmen eines "compassionate use".
Die nachstehenden Tabellen enthalten medikamentöse Therapien, die allen Wirkmechanismen entsprechen, die von den medizinischen und wissenschaftlichen Beratern der Chordoma Foundation als relevant für die Behandlung des Chordoms identifiziert wurden UND die für Patienten im Rahmen einer klinischen Studie, einer Off-Label-Verschreibung oder eines "compassionate use" verfügbar sind. Der Wirkmechanismus einer medikamentösen Therapie ist die Art und Weise, in der sie Tumorzellen angreift. Der Wirkmechanismus eines EGFR-Hemmers besteht beispielsweise darin, die Funktion des EGFR-Proteins "auszuschalten". Das EGFR-Protein wird auch als Angriffspunkt des Medikaments bezeichnet.
Bei der Durchsicht dieser Liste sollten Sie einige wichtige Dinge beachten:
- Wenn Sie Ergebnisse von molekularen Tests Ihres Tumors haben, sollten Sie und Ihr Arzt diese Ergebnisse berücksichtigen, wenn Sie die unten aufgeführten Optionen in Betracht ziehen. Ihre Ergebnisse können einer bestimmten Behandlung für Sie den Vorrang geben, unabhängig davon, wo sie in dieser Liste aufgeführt ist.
- Ebenso können Ihre aktuelle Situation und Ihre individuelle Krankengeschichte bestimmte Therapien nahelegen oder ausschließen.
- Die in dieser Liste aufgeführten Therapien sind möglicherweise nicht für jeden Patienten verfügbar. So sind beispielsweise neue, experimentelle Therapien nur im Rahmen klinischer Studien verfügbar, und die Zahl der Standorte für klinische Studien ist begrenzt. Die Verschreibung von Medikamenten außerhalb der Zulassung (off-label), die für andere Tumorarten zugelassen sind, wird möglicherweise nicht von den Krankenkassen bezahlt oder von den nationalen Gesundheitssystemen zugelassen. Darüber hinaus gibt es möglicherweise keine "compassionate use"-Programme oder die Programme sind an bestimmte Voraussetzungen geknüpft, z. B. an das Land des Wohnsitzes oder das Einkommensniveau.
- In dieser Liste sind klinische Studien aufgeführt, die sich nicht speziell an Chordom-Patienten richten, sondern für Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren offen sind. Wir können nicht garantieren, dass diese Studien oder alle Studienzentren Chordom-Patienten aufnehmen. Ihr Arzt kann Ihnen bei der Kontaktaufnahme mit den Studienzentren helfen, um festzustellen, ob Sie in Frage kommen.
Empfehlungen des Medizinischen Beirats
Wenn Sie medikamentöse Therapien in Erwägung ziehen, empfiehlt der medizinische Beirat der Chordoma Foundation, dass Sie sich mit einem Chordom-erfahrenen medizinischen Onkologen über medikamentöse Therapien beraten, die für Sie auf der Grundlage Ihres individuellen Tumors und Ihrer medizinischen Situation in Frage kommen, und dabei das gesamte Spektrum der Möglichkeiten und die damit verbundenen Erkenntnisse berücksichtigen, einschließlich der hier in der Liste der medikamentösen Therapien der Chordoma Foundation aufgeführten.
Therapien mit veröffentlichten Erkenntnissen aus einer klinischen Studie zum Chordom
In dieser Tabelle sind alle Therapien aufgeführt, für die eine prospektive klinische Studie der Phase 1 oder Phase 2 mit Chordom-Patienten veröffentlicht wurde. Wenn ein Medikament für eine bestimmte Tumorart bestimmt ist oder eine bestimmte Mutation für die Teilnahme an einer klinischen Studie erforderlich ist, sind diese Angaben in Klammern zusammen mit dem Medikament oder der Studie aufgeführt.
Es ist wichtig zu beachten, dass die Ergebnisse klinischer Studien nicht immer zeigen, dass eine Therapie für die Patienten von Nutzen ist. Denken Sie daran, dass diese Informationen nur eines von vielen Hilfsmitteln sind, die Sie und Ihr Arzt bei der Entscheidungsfindung nutzen können. In der nachstehenden Tabelle finden Sie Links zu den veröffentlichten Belegen für die einzelnen Therapien, damit Sie und Ihr Arzt leicht darauf zugreifen und entscheiden können, was die Daten belegen und was für Ihre individuelle Situation am besten geeignet ist. Wenn Sie Hilfe bei einer der unten aufgeführten Informationen benötigen, wenden Sie sich bitte an einen Patientennavigator.
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ARZNEIMITTEL-NAME |
TARGET |
ART DER THERAPIE |
VERFÜGBARKEIT |
VERÖFFENTLICHTE STUDIENERGEBNISSE |
|---|---|---|---|---|
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Pemetrexed (Alimta®) |
Antifolate |
Chemotherapie |
Off-label (außerhalb der Zulassung) |
PubMed, 2023 |
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Lapatinib (Tykerb®) |
EGFR, HER2 |
Gezielte Therapie |
Off-label (außerhalb der Zulassung) |
PubMed, 2013 |
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Tazemetostat (Tazverik®) [für INI1/SMARCB1-negativ, schlecht differenziert] |
EZH2 |
Gezielte Therapie |
Klinische Studie: NCT05407441 [für INI1/SMARCB1-negativ, schlecht differenziert; nur bei Kindern und jungen Erwachsenen] |
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Pembrolizumab (Keytruda®) |
PD-1 |
Immun-Checkpoint-Inhibitor |
Off-label (außerhalb der Zulassung) |
PubMed, 2023 |
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Durvalumab (Imfinzi®) + Tremelimumab (Imjudo®) |
PD-L1 + CTLA-4 |
Immun-Checkpoint-Inhibitoren |
Off-label (außerhalb der Zulassung) |
PubMed, 2022 |
|
Imatinib (Gleevec®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL |
Gezielte Therapie |
Off-label (außerhalb der Zulassung) |
PubMed, 2012 |
|
Nilotinib (Tasigna®) + Bestrahlung |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL |
Gezielte Therapie |
Off-label (außerhalb der Zulassung) |
PubMed, 2018 |
|
Sorafenib (Nexavar®) |
PDGFR, VEGFR, RAF/MEK/ERK |
Gezielte Therapie |
Klinische Studie: NCT02693535 |
PubMed, 2015 |
|
Sunitinib (Sutent®) |
PDGFR, VEGFR, c-KIT |
Gezielte Therapie |
PubMed, 2009 |
|
|
Imatinib (Gleevec®) + Cyclophosphamid (Cytoxan®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (Imatinib) + DNA-Replikation (Cyclophosphamid) |
Zielgerichtete Therapie + Chemotherapie |
PubMed, 2013 |
|
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Imatinib (Gleevec®) + Everolimus (Afinitor®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (Imatinib) + mTOR (Everolimus) |
Zielgerichtete Therapien |
PubMed, 2018 |
|
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Dasatinib (Sprycel®) |
PDGFR, c-KIT |
Gezielte Therapie |
PubMed, 2016 |
|
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adAPT-001 |
TGF-beta |
Onkolytisches Adenovirus |
PubMed, 2023 |
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Rivoceranib/Apatinib (Aitan®) |
VEGFR |
Gezielte Therapie |
PubMed, 2020 |
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Regorafenib (Stivarga®) |
VEGFR, c-KIT, PDGFR |
Gezielte Therapie |
Klinische Studie: NCT02693535 |
PubMed, 2023 |
Therapien, für die die klinischen Studien zum Chordom noch nicht abgeschlossen sind
Diese Tabellen enthalten Therapien, für deren Einsatz beim Chordom überzeugende Argumente vorliegen und die entweder derzeit in einer prospektiven chordomspezifischen klinischen Studie untersucht werden, für die klinische Nachweise (bei Chordom-Patienten) und/oder präklinische Nachweise (in Zelllinien und/oder Mausmodellen) beim Chordom veröffentlicht wurden. Jede Therapie in dieser Kategorie wurde von unseren medizinischen und wissenschaftlichen Beratern der Prioritätsstufe 1 oder der Prioritätsstufe 2 zugeordnet, wie unten definiert. Wenn ein Medikament für einen bestimmten Tumortyp bestimmt ist oder eine bestimmte Mutation für die Zulassung zu einer klinischen Studie erforderlich ist, sind diese Angaben in Klammern zusammen mit dem Medikament oder der Studie aufgeführt.
Klicken Sie unten auf die Registerkarten für Stufe 1 und Stufe 2, um die vollständige Liste der Therapien in jeder Stufe anzuzeigen.
Therapien mit überzeugenden wissenschaftlichen Begründungen für den Wirkmechanismus oder Angriffspunkt
Die in dieser Tabelle aufgeführten Therapien oder ihre Angriffspunkte wurden von unseren medizinischen und wissenschaftlichen Beratern für weitere Studien bei Chordomen vorgeschlagen. In einigen Fällen sind die präklinischen Daten für eine bestimmte Therapie noch nicht veröffentlicht oder öffentlich zugänglich.
Wenn ein Medikament für einen bestimmten Tumortyp bestimmt ist oder eine bestimmte Mutation für die Teilnahme an einer klinischen Studie erforderlich ist, sind diese Angaben in Klammern zusammen mit dem Medikament oder der Studie aufgeführt.
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TARGET |
AUSSERHALB DER ZULASSUNG ERHÄLTLICHE ARZNEIMITTEL |
ÜBER KLINISCHE STUDIEN VERFÜGBARE ARZNEIMITTEL |
LINKS ZU ODER ZUSAMMENFASSUNGEN VON VORHANDENEN BELEGEN |
|---|---|---|---|
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ATR |
K.A. |
Zusammenfassung der Daten folgt in Kürze |
|
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CDK4/6 |
Abemaciclib (Verzenio®) |
PubMed |
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CDK9 |
K.A. |
Zusammenfassung der Konferenz [KB-0742] |
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DNA-Replikation |
Ifosfamid (Ifex®) |
K.A. |
Ifosfamid wird häufig in Kombination mit anderen Chemotherapien zur Behandlung schlecht differenzierter Chordome eingesetzt, und es gibt Fallberichte über solche Kombinationen. |
|
DNA-Replikation + Thymidylat-Synthase (TS) |
Temozolomid (Temodar®) + Pemetrexed (Alimta®) |
Beide Medikamente wurden von unserem MAB einzeln für weitere Studien beim Chordom nominiert, und die Kombination wurde in einer Phase-2-Studie mit Patienten mit anderen Tumorarten getestet. |
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EGFR |
Gefitinib (Iressa®) |
Der EGFR ist beim Chordom häufig aktiviert, verschiedene EGFR-Inhibitoren haben in präklinischen Modellen des Chordoms Wirksamkeit gezeigt, und es gab mehrere anekdotische Reaktionen auf EGFR-Inhibitoren. |
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PRMT5 |
K.A. |
Das MTAP-Gen ist in Chordom-Tumoren häufig zusammen mit seinem chromosomalen Nachbarn CDKN2A deletiert. Der Verlust von MTAP führt zu einer teilweisen Hemmung von PRMT5 und sensibilisiert die Tumorzellen für eine weitere Hemmung von PRMT5 durch gezielte Angriffspunkte. Weitere Informationen über die Deletion von MTAP finden Sie hier. |
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PARP |
Olaparib (Lynparza®) |
Chordoma Foundation Figshare-Daten [Olaparib] |
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PARP + DNA-Replikation |
Olaparib (Lynparza®) + Temozolomid (Temodar®) |
Chordoma Foundation Figshare-Daten [Olaparib + Temozolomid] |
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PD-1/PD-L1 |
Atezolizumab (Tecentriq®) |
Atezolizumab [für INI1/SMARCB1-negativ, schlecht differenziert] |
Es gibt mehrere Fallserien und zahlreiche Fallberichte, die zeigen, dass einige Chordom-Patienten auf andere PD-1- oder PD-L1-Inhibitoren ansprechen. |
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PDGFR, VEGFR, c-KIT |
Sunitinib (Sutent®) |
PDGFR und VEGFR sind beim Chordom häufig aktiviert, verschiedene PDGRF- und VEGFR-Inhibitoren haben sich in präklinischen Modellen des Chordoms als wirksam erwiesen, und es gab mehrere anekdotische Reaktionen auf PDGRF- und VEGFR-Inhibitoren. |
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VEGF |
Bevacizumab (Avastin®) |
VEGF wird beim Chordom häufig aktiviert, verschiedene VEGF-Inhibitoren haben in präklinischen Modellen des Chordoms ihre Wirksamkeit gezeigt, und es gab mehrere anekdotische Reaktionen auf VEGF-Inhibitoren. |
Die hierin enthaltenen Informationen sind nicht als Ersatz für professionelle medizinische Beratung, Diagnose oder Behandlung gedacht. Wenden Sie sich bei allen Fragen zur medizinischen Versorgung Ihres Kindes oder Ihrer Angehörigen immer an Ihren Arzt oder den Arzt Ihres Kindes. Ignorieren Sie niemals einen professionellen medizinischen Rat oder zögern Sie nicht, ihn einzuholen, nur weil Sie etwas auf dieser Website gelesen haben.