Das pädiatrische Chordom wird zu einer heilbaren Krankheit

Bei der Bekämpfung des Chordoms werden rasche Fortschritte erzielt, und wir wollen sicherstellen, dass auch die jüngsten Mitglieder unserer Gemeinschaft von diesen Fortschritten profitieren. Daher hat unsere pädiatrische Chordom-Initiative in den letzten Jahren ermutigende Fortschritte gemacht. Wir haben:

• 12 pädiatrische Chordom-Krankheitsmodelle entwickelt und validiert und die erste tiefgreifende Charakterisierung der pädiatrischen Chordom-Biologie durchgeführt.
• Wir haben zahlreiche Behandlungskonzepte in diesen Modellen getestet, um die Wirksamkeit von Medikamenten oder Medikamentenkombinationen zu bewerten, die sich in Chordom-Modellen für Erwachsene als vielversprechend erwiesen haben. Dazu gehört das Screening aller zugelassenen Medikamente (≈ 6.000) gegen pädiatrische Zelllinien.
• Durch unsere Partnerschaft mit dem National Cancer Institute (NCI) haben wir mehr über den natürlichen Verlauf des Chordoms erfahren. Die Wissenschaftler sammeln Patientendaten, um besser zu verstehen, wie sich das Chordom im Laufe der Zeit entwickelt und wächst, und um festzustellen, wie die Patienten auf verschiedene Behandlungen ansprechen.
• Durch die jährliche pädiatrische Chordom-Klinik des NCI wurden Familien mit Expertenteams in Kontakt gebracht. (Hinweis: Die nächste Klinik findet in der Woche vom 24. Oktober 2022 statt. Wenn Sie virtuell oder persönlich teilnehmen möchten, nehmen Sie Kontakt mit uns auf.)
• Wir haben pädiatriespezifische Ressourcen geschaffen und Familien persönlich unterstützt, damit Kinder die bestmögliche Behandlung und die bestmöglichen Ergebnisse erhalten.

Heute ist es unser Ziel, auf diesen ersten großen Fortschritten aufzubauen, um weitere Fortschritte bei der Bekämpfung des pädiatrischen Chordoms zu erzielen und klinische Studien zu initiieren, die diese Untergruppe unserer Gemeinschaft einschließen.

Glücklicherweise wird eine neue Spende in Höhe von 1 Million Dollar von den Eltern eines pädiatrischen Chordom-Patienten - deren frühere Unterstützung dazu beigetragen hat, unsere bisherigen Erfolge zu ermöglichen - den nächsten großen Schritt ermöglichen und die Chancen für Kinder mit dieser Krankheit verbessern. In den nächsten fünf Jahren werden die Mittel unsere Fortschritte erweitern und vertiefen und uns Folgendes ermöglichen

• Zusätzliche pädiatrische Chordom-Tumorproben zu sammeln. Die Untersuchung von Tumorproben ist die wichtigste Methode, mit der Forscher Ideen für neue Behandlungsmöglichkeiten von Krebs entwickeln, und der Mangel an pädiatrischen Chordom-Proben stellt das größte Hindernis für den Fortschritt dieser Forschung dar.
• Entwicklung und Charakterisierung neuer pädiatrischer Krankheitsmodelle. Während Tumorproben die Entwicklung neuer Ideen für die Behandlung pädiatrischer Chordome erleichtern, sind Zelllinien und Mausmodelle entscheidend für unsere Fähigkeit, diese Ideen zu testen. Wir werden auf unserer erfolgreichen Modellentwicklung aufbauen, um zusätzliche Modelle zu etablieren, zu validieren und zu analysieren, die die Heterogenität der pädiatrischen Chordome besser widerspiegeln.
• Testen von Medikamenten an pädiatrischen Chordom-Modellen. Die Identifizierung bestehender Medikamente, die gegen pädiatrische Chordome wirken könnten, bietet die beste Chance, in naher Zukunft bessere Behandlungsmöglichkeiten zu finden. Wir werden pädiatrische Chordom-Modelle in die laufenden Experimente zum Arzneimittelscreening einbeziehen, deren Tempo sich dank der Chordoma Foundation Labs beschleunigt. Die gewonnenen Daten werden entscheidend sein, um die besten Behandlungsansätze für Kinder zu ermitteln und neue klinische Studien zu konzipieren und zu rechtfertigen.
• Es soll festgestellt werden, ob sich pädiatrische Chordome von Chordomen bei Erwachsenen unterscheiden. Die Forscher arbeiten an der Erstellung mehrschichtiger Karten ("Multi-omic"-Analysen) der verschiedenen Aspekte der Chordom-Tumorbiologie, um die Triebkräfte dieser Krankheit zu verstehen. Durch die Einbeziehung pädiatrischer Proben in diese Studien werden wir endlich in der Lage sein, die wichtige Frage zu beantworten, ob sich pädiatrische Chordome biologisch von Chordomen bei Erwachsenen unterscheiden, und möglicherweise einzigartige Schwachstellen aufdecken, die es zu bekämpfen gilt.
• Untersuchung des natürlichen Verlaufs des pädiatrischen Chordoms. Unsere Partnerschaft mit dem NCI hat dazu geführt, dass das Chordom zu den ersten Krebsarten gehört, die im Rahmen der Natural History Study of Rare Solid Tumors eingehend untersucht werden. Wir werden die Teilnahme weiterer pädiatrischer Patienten an dieser Studie fördern und erleichtern, was zu einem viel detaillierteren Bild des pädiatrischen Chordoms und letztlich zu einer individuelleren Behandlung führen wird.

Wir sind dankbar für diese außergewöhnliche Spende, die die Entwicklung besserer Therapien für das pädiatrische Chordom beschleunigen wird.

Wir brauchen auch Sie!

Die neue Investition in Höhe von 1 Million Dollar stellt einen Teil der Mittel dar, die in den nächsten Jahren benötigt werden, um die Fortschritte bei der Bekämpfung des pädiatrischen Chordoms zu maximieren. Um zusätzliche Spenden für diese Bemühungen anzuregen, hat der Spender 237.500 $ der 1 Mio. $ als passende Spende zur Verfügung gestellt. Um diese zusätzlichen Mittel noch heute zu nutzen, können Sie:

1. Spenden Sie, um bessere Behandlungen und Ergebnisse für pädiatrische Chordom-Patienten zu gewährleisten. So könnte Ihre Unterstützung aussehen:

• 50 $ für Laborbedarf für die pädiatrische Chordom-Forschung

  100 Dollar für ein Testkit für ein pädiatrisches Chordom-Experiment

  250 $ für ein Medikament, das an pädiatrischen Chordom-Zellen getestet werden soll

  500 $ finanzieren ein pädiatrisches Chordom-Forschungsprojekt für einen Tag

  2.500 $ finanzieren ein pädiatrisches Chordom-Forschungsprojekt für eine Woche

2. Erstellen Sie eine Spendenaktion zur Unterstützung der pädiatrischen Chordom-Forschung. Wir sind den folgenden Familien dankbar, die mit ihren laufenden Spendenaktionen einen großen Unterschied für Kinder mit Chordomen bewirken: Dawson's Circle of Hope, The Drew Barker-Wright Charity, Noah's Legacy Day, der Riccomini Pub Crawl und der Sloane Swanton Research Fund.

Gemeinsam können wir bessere Behandlungsmethoden finden und Kindern und Familien, die heute mit der Krankheit konfrontiert sind, Hoffnung geben.