Für Patienten mit fortgeschrittenem Chordom können bessere Behandlungsmöglichkeiten gar nicht früh genug kommen. Dank jahrelanger Investitionen in die Grundlagenforschung und der schnellen Testmöglichkeiten der Chordoma Foundation Labs werden erfreulicherweise immer häufiger neue Therapien entwickelt.
Um diese neuen Therapien jedoch schnell in die Klinik zu bringen und zu wissen, ob sie wirklich eine Verbesserung darstellen, müssen wir noch wichtige Fragen beantworten, z. B.:
Wie gut wirken die derzeitigen medikamentösen Therapien tatsächlich bei Chordom-Patienten?
Welche Ergebnisse sind in künftigen klinischen Studien am wichtigsten zu messen?
Wie lange profitieren die Patienten in der Regel von den bestehenden Behandlungen?
Die Schließung dieser Wissenslücken wird die Gestaltung künftiger klinischer Studien beeinflussen und dazu beitragen, dass sie schneller anlaufen, dass es für Unternehmen weniger riskant ist, in die Entwicklung von Chordom-Medikamenten zu investieren, und dass die Grundlage für eine eventuelle Zulassung von Medikamenten gegen das Chordom gelegt wird.
Zu diesem Zweck haben wir mehr als 250 000 Dollar in eine Reihe neuer Forschungsprojekte investiert.
Das erste ist eine Meta-Analyse aller veröffentlichten medikamentösen Therapien, um einen Maßstab dafür zu schaffen, wie gut Chordom-Behandlungen in früheren Studien funktioniert haben. Unter der Leitung unseres leitenden Beraters für klinische Forschung, Greg Cote, MD, PhD, werden in dieser Studie Daten von mehr als 350 Teilnehmern an klinischen Studien zusammengefasst, was eine statistische Aussagekraft ermöglicht, die in früheren klinischen Studien nicht vorhanden war.
Ergänzt wird dies durch eine Reihe von retrospektiven Studien, die eine noch größere Kohorte aus medizinischen Zentren in ganz Nordamerika aufbauen, um die Wirksamkeit medikamentöser Therapien in einer realen Umgebung außerhalb klinischer Studien zu untersuchen. Dazu gehören Projekte am Massachusetts General Hospital, am MD Anderson Cancer Center, an einem Netzwerk von 11 medizinischen Zentren, die im Rahmen des Projekts GENIE der American Association of Cancer Research zusammenarbeiten, und an einem Konsortium kanadischer Sarkom-Spezialisten namens CanSaRCC. Damit die Ergebnisse dieser Studien verglichen und kombiniert werden können, verwenden alle einen gemeinsamen Satz von Datenerfassungsformularen, die wir mit Unterstützung unserer medizinischen Berater entwickelt haben.
Wir gehen davon aus, dass alle diese Studien innerhalb der nächsten 12-18 Monate Ergebnisse liefern werden, von denen die ersten im Herbst auf der weltweit wichtigsten Sarkom-Konferenz(CTOS) vorgestellt werden.
Zusammen werden diese Investitionen einen klaren Maßstab dafür setzen, ob neue medikamentöse Therapien wirklich besser sind als bestehende. Aufbauend auf der laufenden Natural History Study of Rare Solid Tumors am National Cancer Institute werden sie auch ein klareres Bild davon vermitteln, wie es Patienten mit fortgeschrittener Krankheit geht - Informationen, die für die Planung künftiger klinischer Studien und die Zulassung von Medikamenten unerlässlich sind. Darüber hinaus können die Ergebnisse dazu beitragen, Behandlungsentscheidungen von Patienten und Ärzten zu unterstützen, neue Studien anzuregen und Muster aufzudecken, die es Forschern und Unternehmen erleichtern, Medikamente für Chordome zu entwickeln oder umzuwidmen.
Wir sind den Teilnehmern, Forschern und Unterstützern dankbar, die diese und andere Studien zum Wohle aller von einem Chordom Betroffenen ermöglichen.
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