Fast zwei Jahrzehnte lang haben wir uns darauf konzentriert, systematisch die Hindernisse zu beseitigen, die die Forschung und die Behandlung seltener Krankheiten wie Chordome behindern. Jetzt sehen wir, dass unsere stetigen Bemühungen Früchte tragen: Im Jahr 2025 gab es mehr greifbare Ergebnisse des kollektiven Engagements dieser Gemeinschaft als in jedem anderen Jahr in unserer Geschichte.
Allein in diesem Jahr:
Drei vom CF unterstützte klinische Studien haben begonnen und/oder die Aufnahme von Patienten abgeschlossen, darunter die Studien zu Cetuximab, ERAS-601 und PYX-201. Darüber hinaus haben wir in Projekte investiert, die zur Rationalisierung und Gestaltung künftiger Studien beitragen. Und wir haben unser Hilfsprogramm für klinische Studien erstmals auch auf Patienten außerhalb der USA ausgeweitet.
Wir haben die TBXT Challenge ins Leben gerufen, einen Wettbewerb, der die Anwendung modernster Ansätze und Technologien zur Entdeckung von Angriffspunkten für Brachyury-Medikamente (TBXT), dem entscheidenden Merkmal und der Hauptschwachstelle des Chordoms, fördern soll.
Die vom CF unterstützte präklinische Arbeit am MD Anderson Cancer Center führte zu einem Durchbruch, der die Tür zu mehreren auf Brachyury abzielenden Immuntherapien öffnet, von denen die erste nun dank eines bedeutenden NIH-Zuschusses auf eine klinische Studie im Jahr 2026 zusteuert.
Die Chordoma Foundation Labs dienten weiterhin als Beschleuniger für die translationale Forschung und die Arzneimittelentdeckung. In diesem Jahr testeten Wissenschaftler in den CF-Labors Medikamente für 25 neue therapeutische Konzepte, führten mehrere davon in Tierversuchen durch und stellten Datensätze über Plattformen wie Figshare zur Verfügung, damit Forscher überall auf den gewonnenen Erkenntnissen aufbauen können. Parallel dazu testeten wir mehr als 800 neue Wirkstoffe, die intern und von Kooperationspartnern entwickelt wurden und auf Angriffspunkte für Brachyury abzielen.
Um neue therapeutische Möglichkeiten aufzudecken und unsere Fähigkeit zu verbessern, Behandlungen für einzelne Patienten zu personalisieren, investierten wir in diesem Jahr mehr als 1,5 Mio. USD in wichtige Forschungsprojekte an sieben Einrichtungen in vier Ländern.
Neben den Fortschritten in der Forschung haben wir auch die Unterstützung von Patienten und Pflegern verbessert. Neu in diesem Jahr: personalisierte Pflegepläne für das Überleben, vier Chordoma Community Days vor Ort und Webinare zu Themen wie Ernährung und Selbsthilfe. Wir haben auch unsere internationalen Ressourcen weiter ausgebaut, um Patienten zu helfen, bessere Ergebnisse zu erzielen, wo auch immer sie leben, und um mehr Menschen auf der ganzen Welt einzuladen, zu unserer gemeinsamen Mission beizutragen.
Auf diesen Fortschritten aufbauend sind im Jahr 2026 und darüber hinaus noch schnellere und bedeutendere Fortschritte möglich. Im kommenden Jahr wollen wir u. a. folgende Ziele gemeinsam verfolgen:
Initiierung neuer klinischer Studien zur Erprobung von Therapien, die kürzlich überzeugende präklinische Ergebnisse gezeigt haben, um den Patienten mehr Behandlungsmöglichkeiten zu bieten
Aufbau einer Infrastruktur, die künftige klinische Studien schneller und effizienter machen wird
Vorantreiben der Forschung zur Entwicklung von Immuntherapien, die auf Angriffspunkte für Brachyury abzielen
Aufdeckung der Frage, wie Chordom-Tumoren das Immunsystem umgehen, und Erprobung innovativer Ansätze zur Überwindung dieser Abwehrmechanismen
Wir wissen, dass ein neues Maß an Beteiligung und Investitionen erforderlich sein wird, um all diese Möglichkeiten und neue, die sich ergeben, zu nutzen, aber wir sind auch zuversichtlich, dass diese Gemeinschaft - Patienten und Angehörige, die sich nicht mit dem Status quo abfinden wollen, Spender, die die anspruchsvolle, aber lohnende Wissenschaft unterstützen, und Kliniker und Forscher auf der ganzen Welt, die die Lösung des Chordoms ebenfalls zu ihrer Aufgabe gemacht haben - weiterhin ihren Beitrag leisten wird.
Wenn Sie in der Lage sind, uns zum Jahresende eine Spende in beliebiger Höhe zukommen zu lassen, würden wir uns sehr über Ihre Partnerschaft freuen.
Danke, dass Sie uns unterstützen!