2017 haben wir unsere ALL IN-Kampagne gestartet: eine ehrgeizige 16-Millionen-Dollar-Initiative mit dem Ziel, außergewöhnliche Chancen in der Chordom-Forschung zu nutzen und die Erfahrungen der Patienten zu verbessern. Heute freuen wir uns, mitteilen zu können, dass wir dank der Großzügigkeit von mehr als sechstausend Unterstützern die ALL IN-Ziellinie überschritten haben.
Die ALL IN-Spender haben bedeutende Fortschritte ermöglicht und damit allen von Chordomen Betroffenen Grund zur Hoffnung gegeben. Heute blicken wir mit Stolz und Dankbarkeit auf das zurück, was wir durch unser gemeinsames ALL IN erreicht haben, und freuen uns auf immer schnellere Fortschritte am Horizont.
Entdeckung von Brachyury-Medikamenten: von der Utopie zur Realität
Bis vor kurzem sahen Wissenschaftler Brachyury - die Achillesferse des Chordoms - als ein "nicht zu bekämpfendes" Ziel an; ein unlösbares Problem. ALL IN hat dies auf den Kopf gestellt: Die größten Hindernisse wurden aus dem Weg geräumt, mehrere der weltweit führenden Arzneimitteljäger nehmen sich Brachyury vor, und es werden bemerkenswert schnelle Fortschritte auf verschiedenen Wegen erzielt. Auf diese Weise wurden die ersten chemischen Mittel geschaffen, die Brachyury in Chordomzellen unterdrücken können, und nun wird in mehreren Labors daran gearbeitet, diese in Medikamente umzuwandeln, die bei Patienten wirken.
Immuntherapie: neue Ziele und therapeutische Strategien entstehen
Vor ALL IN war wenig darüber bekannt, ob oder wie Chordom-Patienten von den Fortschritten in der Immuntherapie profitieren könnten, die die Behandlung bestimmter anderer Krebsarten revolutionieren. Heute gibt es bei einigen Chordom-Patienten Anzeichen für einen Erfolg der Immuntherapie, es wurden potenzielle neue Zielstrukturen für die Immuntherapie entdeckt, und es wurden Fortschritte bei der ersten zellbasierten Immuntherapie für Chordome erzielt. Inzwischen sind mehrere Projekte angelaufen, die entscheidende Erkenntnisse darüber liefern, wie Chordomzellen dem Immunsystem entgehen und wie diese Abwehrmechanismen neutralisiert werden können. Die Tür für eine rasche Entwicklung von Immuntherapien gegen das Chordom ist nun offen.
Repurposing von Arzneimitteln: viel mehr Schüsse auf das Ziel
Die beste Chance, die Ergebnisse für die Patienten in naher Zukunft zu verbessern, besteht darin, ein bestehendes Medikament zu finden, mit dem das Chordom behandelt werden kann. Doch vor ALL IN stand das Repurposing von Arzneimitteln gegen Chordome noch ganz am Anfang. Unsere Möglichkeiten, vielversprechende Arzneimittelkandidaten zu bewerten, waren begrenzt, und nur eine Handvoll Medikamente war jemals in Tiermodellen getestet worden. Inzwischen sind alle über 6.000 zugelassenen Medikamente systematisch an Chordomzellen getestet worden, mehr als 60 Medikamente und Kombinationen wurden in Chordom-Mausmodellen untersucht, und drei neue klinische Studien sind angelaufen - zwei davon haben bereits die Patientenrekrutierung abgeschlossen. Gleichzeitig haben die Mittel von ALL IN die Möglichkeiten unseres Medikamenten-Screening-Programms erweitert, mit dem neue Medikamente bei Chordomen nun schneller, effizienter und gründlicher als bei fast allen anderen seltenen Krebsarten untersucht werden können.
Erfahrungen der Patienten: Unterstützung bei jedem Schritt auf dem Weg
ALL IN führte zur Schaffung eines breiten Spektrums neuer Ressourcen für Patienten, Überlebende und Betreuer, darunter mehrere Peer-to-Peer-Support-Optionen wie unsere Online-Community Chordoma Connections und virtuelle Selbsthilfegruppen sowie eine Fülle neuer Bildungsinhalte, die auf die unterschiedlichen Erfahrungen der Patienten zugeschnitten sind. Jetzt können sich Patienten nicht nur an die Stiftung wenden, wenn sie mit der Diagnose oder einem Rezidiv konfrontiert sind, sondern die Stiftung steht mit ihrer Überlebensinitiative auch als Ressource zur Verfügung, um Überlebenden und Mitüberlebenden bei jedem Schritt auf ihrem Weg mit dem Chordom zu helfen, auch nach Abschluss der Behandlung. Jetzt stehen wir kurz davor, unsere Patientendienste international auszuweiten, damit Chordom-Patienten überall davon profitieren können.
Klinisches Lernen: Gemeinsame Anstrengungen im Gange
Das Verstehen der Bandbreite möglicher Ergebnisse für Chordom-Patienten ist entscheidend für die Verbesserung der Behandlung der Krankheit und für die Zulassung neuer Medikamente. Dank ALL IN haben wir uns mit dem National Cancer Institute (NCI) und führenden Chordom-Ärzten zusammengetan, um die bisher umfassendste Studie über den natürlichen Verlauf des Chordoms sowie eine Chordom-Klinik für pädiatrische und junge erwachsene Patienten zu starten. Gleichzeitig haben wir mit dem Aufbau eines zentralen klinischen Datenspeichers begonnen, der nicht nur der NCI-Studie dient, sondern auch anderen Forschern die Möglichkeit gibt, wichtige Fragen zu beantworten, die sich in Zukunft stellen.
Ein Sprungbrett für zukünftige Fortschritte
Diese Errungenschaften werden durch zusätzliche Investitionen unterstützt, die durch ALL IN ermöglicht wurden und die die Grundlage für künftige Fortschritte bilden, wie z. B. Projekte zur Identifizierung von molekularen Subtypen des Chordoms und von Triebkräften der Metastase - entscheidende Schritte zur Entwicklung personalisierterer Behandlungsstrategien für Chordompatienten. Darüber hinaus haben wir neue Talente für die florierende weltweite Chordom-Forschungsgemeinschaft gewonnen, unsere internen Forschungskapazitäten erhöht und unsere forschungsfördernde Infrastruktur ausgebaut - so können wir die Entwicklung von Chordom-Therapien wie nie zuvor vorantreiben.
Zusammengenommen haben die von ALL IN ermöglichten Fortschritte die Art und Weise, wie man mit Chordomen konfrontiert wird, nachhaltig verändert, die Durchführbarkeit der Chordom-Forschung dauerhaft erhöht und zahlreiche potenzielle Wege zu neuen Therapien sowohl in naher Zukunft als auch in den kommenden Jahren eröffnet.
Hierfür sind wir zutiefst dankbar. Denjenigen, die gespendet und andere zum Spenden angeregt haben. Unseren Mitgliedern des Kampagnenausschusses, die die Initiative ergriffen haben. Den Stiftungen und Institutionen, mit denen wir zusammengearbeitet haben. Den Ärzten und Wissenschaftlern, die die Forschung vorantrieben - sogar während der Pandemie. Und an die vielen Patienten, die sich an dieser Forschung beteiligt haben.
Aufgrund dieser kollektiven Leistung gibt es mehr Gründe zur Hoffnung als je zuvor, und mit der Hoffnung auch jeden Grund, sich an der Lösung dieses Problems zu beteiligen. Wir freuen uns darauf, weiterhin mit dieser bemerkenswerten Gemeinschaft zusammenzuarbeiten, um auf dem derzeitigen Schwung aufzubauen und unsere Mission voranzutreiben, bis jeder, der von Chordomen betroffen ist, diese überwinden kann.
Wege zur Hilfe
Wir wissen, dass das Chordom ein lösbares Problem ist. Wie schnell es gelöst wird, hängt von den Beiträgen jedes Einzelnen von uns Betroffenen ab: sei es durch Spenden, Spendenaktionen oder die Teilnahme an der Forschung. Für jeden von uns, der von einem Chordom betroffen ist, gibt es viele Möglichkeiten, die Forschung voranzutreiben, die die Behandlung und die Ergebnisse drastisch verbessern wird.