Eine neue Stufe der Dringlichkeit: Rückblick auf das Jahr 2022

Eine Nachricht von unserem Geschäftsführer Josh Sommer:

Ein Hauptziel der Chordoma Foundation war es schon immer, den von dieser Krankheit Betroffenen eine Möglichkeit zu geben, die Suche nach besseren Behandlungsmethoden so schnell voranzutreiben, wie es unserem persönlichen Gefühl der Dringlichkeit entspricht.

Für mich hat die Tatsache, dass ich in diesem Jahr mit einem Rezidiv konfrontiert war, dieses Gefühl der Dringlichkeit auf ein neues Niveau gehoben. Glücklicherweise habe ich mich in den letzten vier Monaten von einer erfolgreichen Operation erholt, habe nebenbei die Freude über die Geburt unseres zweiten Kindes erlebt und diese Woche die gute Nachricht erhalten, dass mein letzter Scan keine Anzeichen für eine Erkrankung zeigt (eine längere Geschichte finden Sie hier). Es gibt wirklich keine Worte, um zu beschreiben, wie glücklich und dankbar ich mich fühle.

Dank einer Reihe ermutigender Meilensteine der Chordoma Foundation beende ich dieses Jahr mit einem verstärkten Gefühl der Hoffnung für die Zukunft. Hier sind einige der vielen Gründe für den Optimismus, der aus dem Jahr 2022 kommt:

• Drei von der CF unterstützte klinische Studien wurden abgeschlossen, in denen die Medikamente Pemetrexed, Afatinib und Nivolumab getestet wurden; die Ergebnisse dürften im nächsten Jahr veröffentlicht werden.
• Zwei neue klinischeStudien wurden für Chordom-Patienten auf der Grundlage von Dateneröffnet , die im Rahmen des Medikamenten-Screening-Programms der Stiftung gewonnen wurden: eine Phase-1-Studie, in der ein experimentelles Medikament namens FHD-609 für Patienten mit schlecht differenziertem Chordom getestet wird, und eine Phase-2-Studie in MD Anderson, in der das zugelassene Medikament Cetuximab getestet wird.
• Unser neues Hilfsprogramm für klinische Studien trägt dazu bei, die finanzielle Belastung durch die Studienteilnahme zu verringern und die Studien schneller voranzutreiben (acht von zehn Patienten in der Cetuximab-Studie haben es in Anspruch genommen).
• Auf der Jahreskonferenz der American Association of Cancer Research wurde diestarke präklinische Wirksamkeit von zwei in unserem Drug Screening Program untersuchtenMedikamenten vorgestellt, die möglicherweise den Weg für künftige klinische Studien ebnen.
• CF-Stipendiaten und -Mitarbeiterberichteten über bahnbrechende Ergebnisse , darunter den bisher vollständigsten Katalog potenzieller therapeutischer Ziele für Chordome und grundlegende Erkenntnisse(hier und hier) darüber, wie Chordome mit dem Immunsystem interagieren.
• Wir haben neue Investitionen getätigt, um die Immuntherapie beim Ch ordom voranzutreiben . Dazu gehören die Validierung eines neuen Mausmodells für die Erprobung von Immuntherapien, der Beginn der ersten Experimente mit diesem Modell und Zuschüsse in Partnerschaft mit dem Cancer Research Institute zur Unterstützung von zwei hochwirksamen Immuntherapie-Forschungsprojekten.
  
• Wir haben die Chordoma Foundation Labsgegründet - das erste Labor, das sich zu 100 % der Chordomforschung widmet.

Zusammengenommen lassen diese Fortschritte eine kommende Erweiterung des Instrumentariums erahnen, das Patienten zur Verfügung steht, deren Tumor mit Operation und Bestrahlung nicht kontrolliert werden kann, und sie lassen mich glauben, dass Patienten wie ich eine echte Chance haben, diese Krankheit zu besiegen.

Vor allem aber erweist sich unser eigenes Labor als ein entscheidender Faktor für die Fähigkeit der Stiftung, die Entwicklung von Therapien voranzutreiben. Im ersten Jahr des Bestehens des Labors waren wir in der Lage, schnell, effizient und zuverlässig eine Vielzahl wichtiger Experimente mit einer Gruppe von mehr als 20 Chordom-Zelllinien durchzuführen - eine Fähigkeit, die es nirgendwo sonst auf der Welt gibt. Schon jetzt sehen wir, wie dies dazu beiträgt, Ideen zu verfolgen und Fragen in beispiellosem Tempo zu beantworten.

So konnten wir beispielsweise innerhalb weniger Wochen und für nur ein paar tausend Dollar eine Frage unseres medizinischen Beirats beantworten, die für die Genehmigung eines Konzepts für eine klinische Studie wichtig war. Früher hätte die Beantwortung dieser Frage viele Monate gedauert - wenn sie überhaupt stattgefunden hätte. In einem anderen Fall hat unser Labor eine vor mehreren Jahren von einem unserer Stipendiaten aufgestellte, nicht weiter verfolgte Hypothese validiert und damit endlich die Tür für ein Unternehmen geöffnet, das mit uns zusammenarbeitet, um eines seiner Medikamente in Chordom-Mausmodellen im Rahmen unseres Drug Screening Program zu testen. Und in Zusammenarbeit mit Forschern des Massachusetts General Hospital haben wir erste Beweise dafür erbracht, dass viele Chordome besonders anfällig für Therapien sein könnten, die ein als Replikationsstress bekanntes Phänomen ausnutzen - eine Erkenntnis, die wir sofort und mit Nachdruck in weiteren Studien vertiefen.

Aber das ist erst der Anfang für unser Labor. In diesem Monat haben wir einen zweiten Wissenschaftler eingestellt und mit dem Aufbau von Kapazitäten für die Erprobung von Immuntherapien und neuen Medikamenten begonnen, die auf die größte Achillesferse des Chordoms, Brachyury, abzielen. Mit dieser Plattform können wir die wachsende Nachfrage von akademischen und industriellen Partnern befriedigen und den Hinweisen aus verschiedenen laufenden Projekten zur Entdeckung von Zielmolekülen nachgehen, die wir unterstützen.

Dank dieser und anderer Investitionen, die wir in den letzten Jahren getätigt haben, und der unermüdlichen Großzügigkeit der vielen Unterstützer, die unsere Arbeit möglich machen, verspricht das kommende Jahr noch mehr Anlass zur Hoffnung zu geben. Neben dem Ausbau der Laborkapazitäten gehören zu den wichtigsten Prioritäten der Stiftung für das kommende Jahr:

• Finanzierung von Forschungsarbeiten zur Identifizierung von Proteinen auf der Oberfläche von Chordom-Zellen, die als Zielstrukturen für eine Reihe wirksamer therapeutischer Ansätze dienen können
• Partnerschaften mit Unternehmen, um die Entwicklung von Brachyury-Medikamenten voranzutreiben
• Einleitung klinischer Studien für mehrere Medikamente, die in Zell- und Mausmodellen eine überzeugende Wirkung gezeigt haben
• Ausbau der Kapazitäten, um die Geschwindigkeit und Effizienz der klinischen Forschung zu erhöhen, u. a. durch die Erweiterung unseres Programms zur Unterstützung klinischer Studien und die Einstellung unseres ersten Leiters für klinische Forschung
• Weitere Ausweitung unserer Unterstützung und Ressourcen für Patienten und Familien auf der ganzen Welt

Wer weiß, wie viel Zeit mir noch bleibt, um dieses Rennen zu bestreiten, aber ich bin sehr glücklich, dass ich vorerst weiter dabei sein darf, und ich freue mich mehr denn je auf die Arbeit, die vor mir liegt.

Ich gehe aus diesem Jahr auch mit einem tiefgreifenden neuen Gefühl der Wertschätzung hervor: für die Mitglieder des fähigen Teams der Chordoma Foundation, die in diesem Jahr wie nie zuvor geglänzt haben (wir stellen übrigens neue Mitarbeiter ein!), für die Ärzte und Krankenschwestern, die sich um Patienten mit dieser Krankheit kümmern, für all die Ressourcen, die Überlebenden wie mir jetzt zur Verfügung stehen, und für die Stärke und den Trost, der aus den Verbindungen mit anderen in dieser Gemeinschaft kommt. Ich habe die Rückkehr zu unserer persönlichen Chordoma Community Conference in diesem Herbst sehr genossen und freue mich darauf, viele Freunde und Kollegen auf unserer bevorstehenden International Chordoma Community Conference and Research Workshops in Boston im nächsten Sommer wiederzusehen.

In der Zwischenzeit möchte ich allen, die uns bei diesem Vorhaben unterstützen, von ganzem Herzen danken. Letztlich sind Sie der Grund, warum ich Hoffnung habe.

Vorwärts!

Josh