Unser Medikamenten-Screening-Programm ermöglicht es Forschern und Unternehmen, vielversprechende Medikamente in Chordom-Zell- und -Mausmodellen zu einem Bruchteil der Zeit und Kosten zu testen, die sie selbst aufwenden müssten, und trägt dazu bei, die präklinischen Datenpakete zu generieren, die notwendig sind, um so schnell wie möglich neue, gut begründete klinische Studien einzuleiten. Und diese Woche waren wir erfreut, Co-Autoren von zwei Postern zu sein, auf denen neue Wirkstoff-Screening-Daten vorgestellt wurden, die auf der Jahrestagung der American Association for Cancer Research (AACR) präsentiert wurden:
- In Zusammenarbeit mit Sphaera Pharma haben wir ein Medikament getestet, das auf den PI3K/mTOR-Signalweg abzielt, einen der am häufigsten hochregulierten Angriffspunkte bei Chordomen. Experimente an Mausmodellen deuteten darauf hin, dass der Wirkstoff das Wachstum von Chordomen allein deutlich hemmen und die Wirksamkeit von Palbociclib, einem CDK4/6-Inhibitor, der sich in klinischen Studien für Chordome befindet, möglicherweise verstärken könnte, wenn er in Kombination getestet wird.
- Mit Kronos Bio untersuchten wir ein Medikament, das auf die Hemmung von CDK9 abzielt, von dem man annimmt, dass es eine entscheidende Rolle beim Stoppen der Proliferation von Chordomzellen spielt, indem es Brachyury, die Achillesferse des Chordoms, unterdrückt. Die Daten zeigten eine dosisabhängige Antitumoraktivität in Chordom-Mausmodellen sowie eine erhöhte Wirksamkeit, wenn das Medikament mit Afatinib, einem EGFR-Inhibitor, der in klinischen Studien für Chordome getestet wird, kombiniert wurde.
Beide Ergebnisse könnten als Grundlage für künftige klinische Studien zum Chordom dienen. Und sie sind ein Beispiel für den effizienten Fortschritt, den unser Medikamenten-Screening-Programm ermöglicht. Es ist ein leistungsfähiges Instrument, das es Unternehmen und Forschern ermöglicht, ihr Fachwissen und ihre Ressourcen einzubringen, um bessere Therapien für Chordom-Patienten zu entwickeln.
Im kommenden Jahr werden wir unsere gemeinsamen Bemühungen fortsetzen, vielversprechende Chordom-Behandlungskonzepte zu evaluieren, wobei wir uns auf Medikamente und Medikamentenkombinationen konzentrieren werden, die in der Lage sind, Tumore zu verkleinern, anstatt nur ihr Wachstum zu stoppen. Darüber hinaus werden wir mit der kürzlichen Eröffnung der CF Labs - dem ersten Labor, das zu 100 % der Chordomforschung gewidmet ist - das Tempo weiter erhöhen, mit dem wir und unsere akademischen und industriellen Partner Chordom-Patienten bessere Behandlungen zur Verfügung stellen können.
Darüber hinaus präsentierten unsere Stipendiaten am Institute of Cancer Research und am Broad Institute ein Poster über ihre beeindruckende Arbeit, in der sie die Auswirkungen der direkten und indirekten Hemmung von Brachyury bei Chordomen definieren.
Die AACR-Tagung bot auch die Gelegenheit, die Fortschritte und Erfahrungen der Stiftung in zwei anderen Bereichen zu präsentieren. In einer Sitzung berichteten wir darüber, wie unsere Zusammenarbeit mit dem National Cancer Institute bei einer Studie zum natürlichen Verlauf von Chordomen die klinische Forschung voranbringt. Und in einer Diskussionsrunde , die sich auf die erfolgreiche Entwicklung von Therapien für seltene Krebsarten konzentrierte, stellten wir die jüngsten Meilensteine bei der Entwicklung von Medikamenten vor, die auf Brachyury abzielen.
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